A human lysosomal storage disorder toolkit for decoding proteome landscapes in cortical and dopaminergic-like induced neurons
Cet article présente la création et l'analyse initiale d'une boîte à outils de cellules souches embryonnaires humaines modifiées pour 23 gènes de maladies de stockage lysosomal, permettant une caractérisation protéomique approfondie de neurones corticaux et dopaminergiques afin d'identifier des vulnérabilités moléculaires, des défauts synaptiques et des altérations structurales spécifiques à ces pathologies.